A história da atrofia muscular espinhal (AME) tem sido reescrita nos últimos anos. O que antes era um diagnóstico com poucas perspectivas hoje apresenta um cenário diferente, com inovações terapêuticas que permitem que pessoas com AME vivam com autonomia, estudem, trabalhem e se relacionem com qualidade de vida.
O Brasil já conta com diferentes tipos de inovações, o que amplia as possibilidades de cuidado e oferece abordagens diferentes para cada necessidade do paciente.
Mesmo diante dessa evolução, o acesso pleno e equitativo ainda é um desafio urgente. Segundo a pesquisa “Retrato da AME no Brasil” — conduzida pela Editora Abril, com apoio do Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal (INAME) e da Roche Farma Brasil —, para mais de 54% dos participantes, as terapias medicamentosas e de suporte melhoram consideravelmente o convívio com a condição. Para que os avanços científicos se traduzam em uma vida plena, o cuidado adequado, acessível e centrado no paciente é o elo indispensável.
Nesse sentido, a abordagem descentralizada, com cuidados em locais de menor complexidade, é um marco importante. Além de melhorar a experiência clínica e a adesão ao tratamento, ela reduz a dependência de deslocamentos e hospitalizações, mostrando como a inovação pode tornar o cuidado mais próximo, inclusivo e sustentável.
Estudos demonstram que o acesso a um tratamento mais próximo da residência não apenas facilita a rotina dos familiares e melhora os desfechos clínicos, mas também otimiza custos para o sistema de saúde. Conforme a consultoria L.E.K., a economia dos tratamentos realizados em casa pode chegar a 80% em comparação com internações hospitalares.
Complementando essa visão, um estudo apresentado no XVIII Congresso Internacional de Custos demonstrou que a economia ocorre em cerca de 30% dos casos de alta complexidade e até 80% nos de baixa, principalmente devido à adoção de tecnologias de monitoramento remoto.
A AME não afeta apenas a pessoa diagnosticada, mas toda a estrutura familiar. A falta de acesso a um tratamento contínuo e humanizado sobrecarrega os cuidadores, compromete sua saúde mental e pode resultar na perda de renda. De acordo com a pesquisa “Retrato da AME no Brasil”, 64% dos cuidadores precisam reduzir ou até deixar o trabalho para se dedicar integralmente ao familiar com AME, e 9 em cada 10 relatam impactos físicos ou mentais decorrentes dessa responsabilidade.
Além do desafio do cuidado, a equidade no acesso permanece como uma barreira. As leis e políticas de saúde ainda não acompanham a velocidade das descobertas científicas. Segundo o levantamento, oito em cada dez entrevistados sentem dificuldades para conseguir medicamentos e seis em cada dez para agendar terapias de suporte, dificultando a cobertura de tratamentos que comprovadamente melhoram a qualidade de vida e a autonomia dos pacientes.
O cenário atual da AME no Brasil mostra que estamos em um momento de avanços significativos, mas que só terão impacto real se acompanhados de políticas públicas, infraestrutura de cuidado descentralizada e equidade no acesso.
Acreditamos em uma nova era no cuidado, em que os pacientes tenham acesso a uma jornada que priorize a inclusão, a equidade e a escuta ativa da comunidade. Sabemos que ainda há muito a ser feito para garantir que os avanços científicos se traduzam em acesso real e continuado para todos. A Roche segue empenhada em colaborar com a ciência, a indústria, os órgãos regulatórios e as comunidades para que ninguém fique para trás nessa caminhada.
[1] Pesquisa Retrato da AME no Brasil https://assets.roche.com/f/173846/x/58ecc454a0/book-saude-ame-v2.pdf
[2] Terapias Domiciliares em Doenças Raras: Regulamentação e Acesso no Século XXI https://www.lek.com/pt-br/insights/hea/lat/sr/home-therapies-rare-diseases-regulation-access
[3] XVIII Congresso Internacional de Custos: a estratégia de home care para redução de custos de internação hospitalar: o caso de uma operadora de plano de saúde https://anaiscbc.emnuvens.com.br/anais/article/download/5068/5080/5219
